מחקרים 16.02.2017

טיפול ב-TAFAMIDIS לעומת השתלת כבד בחולי Transthyretin familial amyloid polyneuropathy

מחקר מצא, כי התפקוד העצבי לאחר 24 חודשי טיפול ב-Tafamidis היה דומה לתפקוד העצבי לאחר השתלת כבד

המחקר הנוכחי בחן את השפעת הטיפול ב-TAFAMIDIS על תפקוד עצבי בחולי Transthyretin familial amyloid polyneuropathy לאחר 24 חודשי טיפול, לעומת ההשפעה של השתלת כבד. במחקר נאספו נתוני הולכה עצבית מ-48 חולי Transthyretin familial amyloid polyneuropathyי(TTR-FAP)יStage 1 לאחר 24 חודשי טיפול ב-Tafamidis, או לחילופין 24 חודשים לאחר השתלת כבד.

26 חולים (גיל ממוצע 9.19±37.73) עברו השתלת כבד ו-22 חולים (גיל ממוצע 8.74±40.00) קיבלו טיפול ב- Tafmidis. במחקר ניתן ציון לתגובה עצבית סימפטטית מוטורית וסנסורית לאחר סכימה של אמפליטודות תפקוד עצבי. בנוסף, בוצעה הערכה של מדד קרנופסקי (מדד פגיעה תפקודית) והערכה של התקדמות המחלה באמצעות אנליזת ANOVA.

תוצאות המחקר הראו, כי ב-12 החודשים הראשונים לטיפול בקבוצת ה-Tafamidis נרשמה התקדמות בציון התגובה העצבית הסנסורית לעומת קבוצת השתלת הכבד. לאחר 12 חודשים, נרשמה התייצבות בקבוצת ה-Tafamidis. לא נמצא הבדל בין הקבוצות בשאר התוצאים שנבדקו במחקר.

מסקנת החוקרים היתה, כי השפעתו של Tafamidis על פעילות עצבית בחולי TTR-FAP  דומה להשפעתה של השתלת כבד לאחר שתי שנות טיפול או השתלת כבד.

מקור: 
Castro, J. et al.  (2016) Clinical Neurophysiology. 127(3), e131.

נושאים קשורים:  מחקרים,  Tafamidis,  Transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy,  transthyretin familial amyloid polyneuropathy,  השתלת כבד