פקקת של ורידים ספלנכניים (splanchnic vein thrombosis-SVT) מהווה סיבוך וסקולארי של גידולים מיילופרופילירטיבים (MPN). מחקר פאזה 2 קליני חדש, בחן את הבטיחות והיעילות של ruxolitinib לטיפול בתסמיני SVT והגדלת טחול באנשים עם MPN.

במחקר השתתפו 12 חולים עם מיילופיברוזיס, 5 חולים עם פוליצטמיה ורה ו-4 חולים עם טרומבוציטמיה ראשונית שקיבלו ruxolitinib במשך 24 שבועות. גודל הטחול הוערך על ידי בדיקת MRI וזרימה בורידים ספלנכניים הוערכה באמצעות בדיקת אקו-דופלר. 19 משתתפים היו נשאים של מוטציית JAK2V617F, משתתף אחד היה נשא של מוטציית MPLW515L ומשתתף אחד של מוטציית CALRL367fs*46. ב-18 חולים נצפתה פקקת ספלנו-פורטלית-מזנטרית, בשני חולים נצפה סינדרום באד-כיארי ובחולה אחד נצפתה פקקת משולבת. בנוסף, ב-16 חולים נצפו דליות בוושט.

Ruxolitinib נסבל בצורה טובה על ידי משתתפי המחקר וגרם לרעילות המטולוגית הדומה לזאת הנצפית בחולים ללא SVT. לא נצפו אירועי דמם במהלך תקופת המחקר. לאחר 24 שבועות טיפול, הקטנת טחול בשיעור הגדול מ-35% על פי MRI הושגה ב-6 מתוך 21 חולים (29%) והקטנת טחול בשיעור הגדול מ-50% על פי בדיקה פיזיקלית הושגה ב-13 מתוך 21 חולים (62%). בשבוע 72, בשמונה מתוך 13 חולים (62%) אלו נשמרה הקטנת הטחול על פי בדיקה פיזיקלית. לא הושגה השפעה משמעותית של הטיפול על דליות בוושט או על זרימת דם ספלנכנית. תסמינים הקשורים ב-MPN, שהוערכו על ידי שאלון MPN-symptom assessment form (SAF) TSS השתפרו משמעותית בארבעת השבועות הראשונים לאחר תחילת טיפול ונותרו יציבים עד שבוע 24.

מסקנת החוקרים היא ש-ruxolitinib הינה תרופה בטוחה לשימוש בחולים עם SVT הקשור ב-MPN, יעילה בהפחתת גודל טחול ותסמינים הקשורים למחלה.

מקור:

Pieri, L. et al. (2017) American Journal of Hematology. 92(2), 187.

 

נושאים קשורים:  מחקרים,  Ruxolotinib,  פקקת ורידית,  מיילופיברוזיס,  פוליציטמיה,  טרומבוציטמיה