מחקרים 11.03.2016

אלירוקומאב יעיל במטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית עמידה

בשני מחקרים אקראיים אלירוקומאב הפחית את רמות ה LDL בקרב מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית שלא הגיבו בצורה מספקת לטיפול תרופתי מיטבי

היפרכסולטרולמיה משפחתית היא מחלה תורשתית המתבטאת בעלייה ברמות הכולסטרול, ובפרט LDL-C, ומובילה לעלייה ניכרת בסיכון לתחלואה קרדיווסקולרית. קבוצת חוקרים בין-לאומית ביקשה לבדוק האם טיפול באלירוקומאב (Alirocumab - Praulent), תרופה ביולוגית חדשה המעכבת את האנזים PCSK9, יעילה בהורדת רמות הכולסטרול בקרב מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית העמידה לטיפול פומי מיטבי. תוצאות המחקר פורסמו לאחרונה בכתב העת European Heart Journal.

בשני מחקרים אקראיים וכפולי-סמיות (ODYSSEY FH I ו- ODYSSEY FH II) נכללו 735 משתתפים שלא השיגו איזון מספק תחת הטיפול המירבי הנסבל להורדת רמות הכולסטרול. המטופלים הוקצו באופן אקראי לקבוצה שקיבלה טיפול באלירוקומאב במינון 75 מ"ג בזריקה פעם בשבועיים, ולקבוצת ביקורת אשר קיבלה טיפול בזריקת אינבו בתדירות זהה. מינון התרופה הוכפל כעבור 3 חודשים במידה ולא נצפתה תגובה מספקת בשבוע השמיני לטיפול (רמת LDL נותרה מעל 70 מ"ג/ד"ל). נקודות הסיום הראשיות שנבדקו היו שיעורי השינוי ברמות LDL-C כעבור 24 שבועות, וכעבור 78 שבועות מתחילת הניסוי.

במחקר הראשון (FH I), שכלל 486 מטופלים, נצפתה ירידה מרמת LDL-C ממוצעת של 144.7 מ"ג/ד"ל לרמה של 71.3 מ"ג/ד"ל (שינוי של -57.9% בהשוואה לקבוצת הביקורת) בשבוע 24, ובמחקר השני (FH II) ירידה מרמה של 134.6 מ"ג/ד"ל לרמה של 67.7 (-51.4% בהשוואה לקבוצת הביקורת; P<0.0001). מגמה זו נשמרה גם בשבוע 78.
ערך LDL-C נמוך מ- 71.3 מ"ג/ד"ל הושג בשבוע ה 24 (ללא תלות בסיכון הקרדיווסקולרי) בקרב 59.8% ו- 68.2% מהמשתתפים שטופלו בתרופה בניסוי הראשון והשני, בהתאמה.
תופעות לוואי אשר גרמו להפסקת הטיפול נצפו ב- 3.4% מהמטופלים באלירוקומאב בניסוי הראשון (בהשוואה ל- 6.1% בקבוצת האינבו) ו- 3.6% מהמטופלים בניסוי השני (בהשוואה ל- 1.2% בקבוצת האינבו). אחוז התגובות המקומיות באתר ההזרקה בקבוצות שקיבלו אלירוקומאב היה 12.4% ו- 11.4% בשני הניסויים, בהתאמה (בהשוואה ל- 11.0% ו- 7.4% בקבוצות הביקורת).

בקרב מטופלים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית אשר לא הגיבו לטיפול מיטבי, שכלל מינון מקסימלי של סטטין בתוספת תרופה אחרת להורדת ליפידים, טיפול באלירוקומאב הביא לירידה ניכרת ברמות הכולסטרול ושמירה על ערכי יעד גם בטווח הארוך.

מקור:

Kastelein JJP, Ginsberg HN, Langslet G, et al. ODYSSEY FH I and FH II: 78 week results with alirocumab treatment in 735 patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia. Eur Heart J. 2015

ערך: ד"ר צבי שליטנר

נושאים קשורים:  מחקרים,  אלירוקומאב,  היפרכולסטרולמיה משפחתית,  כולסטרול,  LDL,  סטטינים,  טיפול ביולוגי
תגובות