מטרת מחקר זה היתה להעריך את ההשפעה והשימוש באוורולימוס לסירוגין לטיפול באנגיומיוליפומה כלייתית הקשורה בתסמונת טוברוס סקלרוזיס.

החוקרים בחנו 26 חולים עם טוברוס סקלרוזיס שהיו עם אנגיומיוליפומה בגודל ארבעה ומעלה ס"מ.

עבור כל חולה, בוצע הערכה של הקטנת גודל האנגיומיוליפומה, השינוי בגודל לאחר הפסקת הטיפול עם אוורולימוס, שיעור הפחתת הגודל לאחר טיפול מחודש עם אוורולימוס ותופעות לוואי שנגרמו על ידי התרופה. נפח האנגיומיוליפומה נמדד על ידי CT או MRI בטני. אירועים חריגים הוערכו על ידי ה-CTCAE v4.0-JCOG.

החוקרים מצאו כי השיעור הממוצע של הפחתת גודל האנגיומיוליפומה בטיפול הראשוני עם אוורולימוס היה 67%. בשמונה חולים (31%) לא נצפתה הגדלת אנגיומיוליפומה לאחר הפסקת אוורולימוס. 18 החולים הנותרים (69%) התחילו טיפול מחודש עקב גדילת האנגיומיוליפומה.

השיעור הממוצע של הפחתת גודל האנגיומיוליפומה בקבוצה שהחלה טיפול מחודש היה 61%, ממצא הדומה לממצאים בטיפול הראשוני עם התרופה. בנוסף, בחולים שהחלו טיפול מחודש עם אוורולימוס נצפו פחות אירועים חריגים מאשר במהלך הטיפול הראשוני.

עבודה זו מדווחת לראשונה על טיפול לסירוגין עם אוורולימוס באנגיומיוליפומות הקשורות בטוברוס סקלרוזיס. הטיפול יעיל עם שליטה בגידול וניהול תופעות לוואי. גישה טיפולית זו יכולה לגרום להפחתת מינון התרופה והיארעות של אירועים חריגים.

מקור: 

Hatano, T. et al. (2017) International Journal of Urology. 24(11), 780

נושאים קשורים:  מחקרים,  אנגיומיוליפומה,  טוברוס סקלרוזיס,  טיפול לסירוגין,  אוורולימוס