אין היום טיפולים מאושרים לרטיניטיס פיגמנטוזה אוטוזומלית דומיננטית, אחת הסיבות הפרוגרסיביות לעיוורון בקרב ילדים ומבוגרים.

מחקר חדש בוצע במטרה להעריך את היעילות הפוטנציאלית והבטיחות של חומצה ולפוראית במתן פומי בטיפול ברטיניטיס פיגמנטוזה אוטוזומלית דומיננטית.

המחקר הינו מחקר אקראי, רב מרכזי, פאזה 2, פרוספקטיבי, התערבותי, מבוקר פלצבו, כפול סמיות שנערך ב-6 מרכזים אקדמאיים אמריקאים לניוון רשתית. מטופלים עם רטיניטיס פיגמנטוזה אוטוזומלית דומיננטית מאופיינת גנטית חולקו אקראית לקבלת טיפול או פלצבו למשך 12 חודשים. אנליזות בוצעו לפי כוונה לטפל.

ההתערבות היתה מתן חומצה ולפוראית פומית במינון 500-1,000 מ"ג ליום למשך 12 חודשים או פלצבו. התוצא הראשוני שנקבע לפני תחילת המחקר היה השינוי בשדה הראייה (הוערך על ידי - III4e isopter, semiautomated kinetic perimetry) בין הבסיס לחודש 12.

הגיל הממוצע (סטיית תקן) של 90 המשתתפים במחקר היה 50.4 (11.6). 44 (48.9%) היו נשים, 87 (96.7%) היו לבנים ו79 (87.8%) היו לא היספנים. 79 משתתפים (87.8%) השלימו את המחקר (42 [95.5%] מהמשתתפים שקיבלו פלצבו ו-37 [80.4%] מהמשתתפים שקיבלו חומצה ולפוראית). 42 (46.7%) היו בעלי מוטציית rhodopsin.

מרבית תופעות הלוואי היו קלות, למרות שנרשמו 7 אירועים שליליים חריגים שלא קשורים לטיפול בחומצה ולפוראית. ההבדל בין זרוע החומצה ולפוראית וזרוע הפלצבו לשינוי ממוצע בתוצא הראשוני היה -150.43 מעלות² (95%CI -290.5 – -10.03 ; p=0.035). ערך שלילי זה מצביע על כך שלזרוע החומצה ולפוראית היו תוצאים גרועים יותר בהשוואה לזרוע הפלצבו.

מחקר זה מדגיש שיקולים מתודולוגיים שיש לקחת בחשבון בהערכת טיפולים למצבים אלו, אך הוא איננו מספק תמיכה בשימוש בחומצה ולפוראית לטיפול ברטיניטיס פיגמנטוזה אוטוזומלית דומיננטית.

 מקור:

Birch DG, Bernstein PS, Iannacone A, et al. Effect of Oral Valproic Acid vs Placebo for Vision Loss in Patients With Autosomal Dominant Retinitis PigmentosaA Randomized Phase 2 Multicenter Placebo-Controlled Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. Published online June 07, 2018. doi:10.1001/jamaophthalmol.2018.1171

https://jamanetwork.com/journals/jamaophthalmology/fullarticle/2683729

ערכה: ד"ר נועה יקירביץ אמיר

נושאים קשורים:  מחקרים,  רטיניטיס פיגמנטוזה,  חומצה ולפוראית,  עיוורון