מחקר קליני חדש, אשר כלל מטופלים צעירים ומבוגרים, מראה כי טיפול באמצעות Larotrectinib יכול להוביל לתגובה טיפולית טובה במגוון סוגי סרטן חיוביים לאיחוי TRK Tropomyosin receptor) kinase).

איחוי גנים המערב את אחד מה-TRK - Tropomyosin receptor kinase מופיע במגוון סוגי סרטן בקרב ילדים ומבוגרים. המחקר הנוכחי בחן את היעילות והבטיחות של Larotrectinib, מעכב TRK עם סלקטיביות גבוהה, בקרב מבוגרים וילדים אשר אובחנו עם גידולים עם איחוי גנים.

במחקר נכללו מטופלים עם סוגי סרטן חיוביים לאיחוי TRK אשר אובחנו בצורה עקבית ופרוספקטיבית וזוהו באמצעות פרופיל מולקולרי שבוצע באופן שגרתי. המשתתפים חולקו לשלושה תתי-מחקרים: מחקר שלב 1 בו השתתפו מטופלים מבוגרים, מחקר שלב 1-2 בו השתתפו ילדים ומחקר שלב 2 בו השתתפו מתבגרים ומבוגרים.

התוצא המחקרי הראשוני בניתוח המשולב היה שיעורי התגובה הכוללת על פי סקירה בלתי תלויה. תוצאים משניים כללו את משך התגובה, שרידות ללא התקדמות מחלה ובטיחות.

במחקר השתתפו וקיבלו טיפול 55 מטופלים, בגילאי 4 חודשים עד 76 שנים. למשתתפים היו 17 גידולים ייחודים עם איחוי TRK.

שיעור התגובה הכללי לפי סקירה בלתי תלויה היה 75% (רווח בר סמך של 95%: 61-85) ו-80% (רווח בר סמך של 95%: 67-90) לפי הערכת החוקרים.

לאחר שנה, 71% מהמטופלים שהגיבו לטיפול המשיכו באותה מגמה ו-55% מהם היו ללא החמרה. לא הושג חציון של משך התגובה ושל זמן עיכוב בהתפתחות הגידול. בבדיקה לאחר תקופת מעקב חיציונית של 9.4 חודשים, 86% מהמטופלים שהגיבו לטיפול (38 מתוך 44 מטופלים) המשיכו בטיפול או עברו ניתוח שמטרתו הייתה להגיע לריפוי.

תופעות לוואי היו בעיקר מדרגה 1 ואף מטופל לא הפסיק את הטיפול בעקבות תופעות לוואי המקושרות אל הטיפול עצמו.

החוקרים הסיקו כי ל-Larotrectinib יש השפעה אנטי גידולית משמעותית ומתמשכת בקרב מטופלים עם סרטן חיובי לאיחוי TRK, ללא קשר לגילם או לסוג הגידול.

מקור: 

Drilon, A. et al. (2018) The New England Journal of Medicine, 378, 731-739

 

 

נושאים קשורים:  מחקרים,  Larotrectinib,  איחוי TRK,  מעכבי TRK,  תגובה לטיפול