לחולים עם Primary Biliary Cholangitis - PBC ותגובה בלתי מספקת לחומצה אורסודאוקסיכולית יש סיכון גבוה להתקדמות של מחלתם. שימוש בתרופות ממשפחת הפיבראטים (Fibrates), אגוניסטים של Peroxisome proliferator activated receptorsי(PPAR), בנוסף לשימוש בחומצה אורסודאוקסיכולית הראה פוטנציאל בסובלים ממחלה זו.

במהלך 24 חודשי המחקר הנוכחי שהיה מסוג פאזה 3, בסמיות כפולה ועם קבוצת אינבו, שובצו בצורה אקראית 100 מטופלים עם תגובה בלתי מספקת לחומצה אורסודאוקסיכולית על פי מדדי Paris 2 לקבלת טיפול נוסף ב-400 מ"ג Bezafibrate או באינבו. התוצא העיקרי היה תגובה ביוכימית מלאה, שהוגדרה כרמות תקינות של בילירובין (כולל), ALP, Amintransferates, אלבומין ורמות תקינות של אינדקס פרותרומבין (נגזרת ממדד- PT) לאחר עשרים וארבעה חודשים.

התוצא העיקרי התממש ב-31% מהמטופלים ב-Bezafibrate וב-0% מהמטופלים באינבו (הבדל ב-31 נקודות אחוז, רווח בר-סמך 95: 10-50 נקודות אחוז, P<0.001). רמות נורמליות של ALP נצפו ב-67% מהמטופלים ב-Bezafibrate לעומת ב-2% מהמטופלים באינבו.

גם המדדים שבדקו שינויים בגרד, עייפות ומדדים לא פולשניים של פיברוזיס כבדי, תאמו את השינויים שנראו עבור התוצא העיקרי. שני מטופלים בכל קבוצה חוו סיבוכים כתוצאה ממחלת הכבד הסופנית ממנה סבלו. רמת הקראטינין עלתה ב-5% ממצב הבסיס במטופלים שקיבלו Bezafibrate  וירדה ב-3% במטופלים שקיבלו אינבו. כאב שרירים התרחש ב-20% מהמטופלים ב-Bezafibrate לעומת ב-10% מהמטופלים באינבו.

מסקנות החוקרים היא שמקרב חולים עם PBC אשר לא הגיבו באופן מספק לחומצה אורסודאוקסיכולית, טיפול ב-Bezafibrate בנוסף לטיפול בחומצה הוביל לעלייה משמעותית בתגובה ביוכימית מלאה למול שימוש באינבו בנוסף לטיפול בחומצה

מקור: 

Corpechot C. et al (2018). N Engl J Med 2018; 378:2171-2181

נושאים קשורים:  מחקרים,  PBC,  חומצה אורסודאוקסיכולית,  אינבו,  סמיות כפולה,  מחקר רנדומלי,  Bezafibrate