במחקר זה השתתפו 156 חולים (טווח גילאים 18-1.3 שנים, גיל חציוני 13.2; 91 (58.3%) בנים) שאובחנו לאחרונה ב-CML - לוקמיה מיאלואידית כרונית. 146 חולים היו בפאזה כרונית (CML-CP), שלושה בפאזה מואצת (CML-AP) ושבעה בפאזה בלאסטית (CML-BP). החולים קיבלו Imatinib (גליבק) במינון 300, 400 ו-500 מ"ג/מטר2 במסגרת מחקר פאזה 3.

התגובה לטיפול, הישרדות ללא התקדמות המחלה, סיבות לכישלון הטיפול ותופעות לוואי נותחו ב-148 ילדים ומתבגרים. ההישרדות ללא אירועים מיוחדים בנקודת 18 חודשים בקרב חולי CML-CP (זמן מעקב חציוני 25 חודשים, טווח: 1-120 חודשים) עמדה על 97% (רווח בר-סמך 95%, 99.9-94.2%).

בהתאם לקריטריון ELN מ-2006, תגובה המטולוגית כללית עד 3 חודשים, תגובה ציטוגנית כללית עד 12 חודשים (CCyR) ותגובה מולקולרית משמעותית עד 18 חודשים (MMR) הושגו ב-98%, 63% ו-59% מהחולים, בהתאמה.

עד חודש 36, 86% מהחולים השיגו CCyR ו-74% השיגו MMR.י38 חולים (27%) חוו כישלון של הטיפול עקב תגובה לא משביעת רצון או אי סבילות (N=9). סך הכל, 28/148 חולים (19%) עברו השתלת תאי גזע. בקבוצה זו, 2/23 מהחולים שאובחנו ב-CML-CP,י0/1 מהחולים שאובחנו ב-CML-AP ו-2/4  מהחולים שאובחנו ב-CML-BP מתו מחזרה של המחלה (N=3) או מסיבוכים של השתלת תאי הגזע (N=2).

החוקרים מסיקים על בסיס ממצאים אלה שמחקר גדול זה מאשש את המידע ממחקרים קודמים קטנים יותר ש-Imatinib הוא טיפול קו ראשון יעיל ביותר בילדים חולים ב-CML.

מקור: 

Suttorp, M. et al. (2018) Leukemia. Online

נושאים קשורים:  מחקרים,  לוקמיה,  CML,  השתלת תאי גזע,  גליבק,  Gleevec,  ילדים,  בני נוער,  נוער,  תמותה,  השרדות,  המטו-אונקולוגיה,  טיפול ביולוגי