כיום, אין טיפולים זמינים ללא אינטרפרון עבור מטופלים שנדבקו בדלקת כבד ויראלית מסוג C הצעירים מגיל 12 שנים.

החוקרים העריכו את הבטיחות והיעילות של משטר מתן פומי של לדיפסוויר-סופוסבוביר עם או ללא ריבווירין, בילדים בגילאי 6-12 שנדבקו ב-HCV.

מטופלים בגילאי 6-12 קיבלו 45 מ"ג של לדיפסביר – 200 מ"ג של סופוסבוביר כשתי קומבינציות קבועות בטבליה 22.5/100 מ"ג אחת ליום, עם או ללא ריבווירין, במשך 12 או 24 שבועות כתלות בגנוטיפ ה-HCV וסטטוס השחמת.

נקודת הסיום העיקרית מבחינת היעילות היתה תגובה וירולוגית 12 שבועות לאחר הטיפול sustained virologic response 12 weeks after therapy, SVR12 - 12.

מטופלים עבור דגימה פרמקוקינטית אינטסיבית בכדי לאשר את ההתאמה של מינוני הלדיפסוויר-סופוסבוביר. 92 מטופלים נרשמו (88 גנוטיפ 1, 2 גנוטיפ 3 ו-2 גנוטיפ 4), עם גיל חציוני של 9 שנים (טווח 6-11). רובם נדבקו טרם הלידה (97% ולא קיבלו טיפול קודם (78%). לשניים היתה שחמת, דרגת ההצטלקות לא היתה ידועה ב-55 מטופלים.

שיעור ה-SVR12 היה 99% (91/92, רווח בר-סמך 95% 94-100%). למטופל היחיד שלא הגיע ל-SVR הייתה הישנות 4 שבועות לאחר השלמת 12 שבועות של טיפול.

תופעת הלוואי הנפוצה ביותר הייתה כאבי ראש וחום. למטופל אחד היו שלוש תופעות לוואי רציניות: אבצס בשיניים, כאב בטן ודלקת קיבה, שנחשבו כלא קשורות לטיפול. השטח מתחת לעקומת הריכוז-זמן וערכי הריכוז המקסימליים עבור סופוסבוביר, המטבוליט העיקרי שלו GS-331007 ולדיפסוויר היו בתוך הגבולות הפרמקוקינטיים שהוגדרו מראש (50%-200%) בהשוואה לערכים במבוגרים במחקרי פאזה 2/3 של הלדיפסוויר וסופוסבוביר.

לסיכום, לדיפסוויר-סופוסבוביר נסבלו היטב ונמצאו כיעילים מאוד בילדים בגילאי 6-12 עם HCV כרונית.

מקור: 

Murray, K.F. et al. (2018) Hepatology. Published online

נושאים קשורים:  מחקרים,  תרופות אנטי-ויראליות,  רפואת ילדים,  מעכבי פולימראז,  פרמקוקינטיקה