GPP הינה מחלה דלקתית נדירה ומסכנת חיים של העור המאופיינת בהתפרצות נרחבת של פוסטולות סטריליות. נכון להיום ידוע כי אינטרלאוקין 36 (IL-36) מעורב בפתוגנזה של מחלה זו. ספסולימאב (Spesolimab), נוגדן חד-שבטי מואנש כנגד IL-36 נבדקה כטיפול אפשרי באנשים עם GPP במחקר פאזה 2 שממצאיו פורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
במסגרת המחקר, מטופלים עם GPP חולקו באופן אקראי ביחס של 2:1 לקבל מנה אחת של ספסולימאב 900 מ"ג תוך ורידית או אינבו. המשתתפים בשתי הקבוצות יכלו לקבל מנה של ספסולימאב ביום 8 למחקר, מנה של ספסולימאב כטיפול הצלה לאחר יום 8 או שניהם. מעקב אחר המשתתפים בוצע עד לשבוע 12. התוצא העיקרי שנבדק היה השגת תת-ציון פוסטולציה בסולם GPPGA של 0 בסוף השבוע הראשון למחקר (Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment (GPPGA) pustulation subscore). ציון 0 משמעותו העדר פוסטולות נראות לעין בעוד שציון 4 משמעו פוסטולות קשות ומרובות. תוצאים משניים כללו השגת ציון GPPGA של 0 או 1 (עור נקי או כמעט נקי).
במחקר השתתפו 53 מטופלים, 35 קיבלו ספסולימאב ו-18 קיבלו אינבו. בתחילת המחקר ל-46% מהמשתתפים בקבוצת הספסולימאב ול-39% מהמשתתפים בקבוצת האינבו היה תת-ציון פוסטולציה של 3 ול-37% ו-33%, בשתי הקבוצות, בהתאמה היה תת-ציון פוסטולציה של 4.
בסוף השבוע הראשון למחקר, 54% מהמטופלים בקבוצת הספסולימאב השיגו תת-ציון פוסטולציה של 0 בעוד שרק 6% מהמטופלים בקבוצת האינבו השיגו ציון זה (p<0.001). בנוסף, 43% מהמשתתפים בקבוצת הספסולימאב השיגו ציון GPPGA של 0 או 1 בעוד שרק 11% מהמשתתפים בקבוצת האינבו השיגו ציון זה (p=0.02).
תגובות סיסטמיות לתרופה נצפו ב-2 מטופלים שקיבלו ספסולימאב כאשר באחד מהם נצפתה פגיעה כבדית. מבין המשתתפים שקיבלו ספסולימאב, 17% פיתחו זיהום במהלך השבוע הראשון למחקר ומבין המשתתפים שקיבלו ספסולימאב בשלב כלשהו של המחקר,47% פיתחו זיהום עד לשבוע 12. נוגדנים כנגד התרופה זוהו ב47% מהמשתתפים שקיבלו מנה אחת לפחות של ספסולימאב.
תוצאות מחקר פאזה 2 זה מדגימות כי בחולים עם GPP שימוש בספסולימאב הוביל להיארעות גבוהה באופן מובהק של עור חף מנגעים לעומת אינבו. עם זאת, יש לציין כי הטיפול היה כרוך בזיהומים ותגובות סיסטמיות ויש צורך במחקרים גדולים וארוכים יותר על מנת להעריך את פרופיל התועלת סיכון של ספסולימאב ב-GPP.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות