המופיליה 06.09.2018

Hemlibra הדגימה הפחתה מובהקת בדימומים בחולי המופיליה A

טיפול מניעתי ב-Hemlibra הפחית את שיעור הדימומים באופן מובהק בהשוואה להיעדר טיפול מניעתי בחולי המופיליה A ללא נוגדנים מעכבים לפקטור VIII

המופיליה A היא הפרעה תורשתית חמורה שבה הדם אינו נקרש כראוי, דבר המוביל לדימומים בלתי נשלטים ולעתים תכופות ספונטניים. המופיליה A פוגעת בכ-320,000 בני אדם ברחבי העולם, וכ-50%-60% מתוכם סובלים מהצורה החמורה של הפרעה זו. [³] החולים בהמופיליה A סובלים מחסר מוחלט או חלקי של חלבון קרישה המכונה פקטור VIII. בהתאם לחומרת ההפרעה, חולי המופיליה A עלולים לדמם לעתים תכופות, במיוחד לתוך המפרקים והשרירים.

אפשרויות הטיפול המניעתי הקיימות כיום עבור חולי המופיליה A עשויות לחייב עירויים תוך-ורידיים תכופים, ולמרות הטיפול, רבים מהם ממשיכים לסבול מדימומים העלולים להוביל לפגיעה ארוכת טווח במפרקים.

מחקר פאזה III HAVEN 3 אקראי, רב-מרכזי, בתווית פתוחה נערך במטרה להעריך היעילות, הבטיחות והפרמקוקינטיקה של טיפול מניעתי ב-Hemlibra לעומת היעדר טיפול מניעתי (טיפול אפיזודי/לפי הצורך בפקטור VIII) בחולי המופיליה A ללא נוגדנים מעכבים לפקטור VIII.

המחקר כלל 152 חולי המופיליה A  (בני 12 ומעלה) אשר טופלו בעבר בפקטור VIII לפי הצורך או כטיפול מניעתי. חולים אשר טופלו בעבר בפקטור VIII לפי הצורך שובצו באופן אקראי ביחס 2:2:1 לקבלת טיפול מניעתי ב-Hemlibra במתן תת-עורי במינון 3 מ"ג/ק"ג/שבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 1.5 מ"ג/ק"ג/שבוע במשך לפחות 24 שבועות (זרוע A), טיפול מניעתי ב-Hemlibra במתן תת-עורי במינון 3 מ"ג/ק"ג/שבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 3 מ"ג/ק"ג/שבועיים במשך לפחות 24 שבועות (זרוע B), או לזרוע ללא טיפול מניעתי (זרוע C) במשך לפחות 24 שבועות.

חולים אשר טופלו בעבר בפקטור VIII במסגרת טיפול מניעתי קיבלו טיפול מניעתי ב-Hemlibra במתן תת-עורי במינון 3 מ"ג/ק"ג/שבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 1.5 מ"ג/ק"ג/שבוע עד סיום המחקר (זרוע D). טיפול אפיזודי בדימומים מתפרצים באמצעות פקטור VIII היה מותר לפי הפרוטוקול.

הנתונים הראו כי טיפול מניעתי ב-Hemlibra במתן תת-עורי אחת לשבוע או אחת לשבועיים הפחית באופן מובהק את שיעור הדימומים המטופלים ב-96% (יחס השיעורים [RR]י= 0.04; p<0.0001) וב-97% (RR= 0.03; p<0.0001), בהתאמה, בהשוואה להיעדר טיפול מניעתי.

כמו כן, התוצאות הראו כי 55.6% (95% CI: 38.1; 72.1) מהחולים שטופלו ב-Hemlibra אחת לשבוע ו-60% (95% CI: 42.1; 76.1) מהחולים שטופלו ב-Hemlibra אחת לשבועיים הדגימו אפס דימומים מטופלים, בהשוואה ל-0% (95% CI: 0.0; 18.5) מהחולים שלא קיבלו טיפול מניעתי.

על פי השוואה עבור המטופל האינדיבידואלי במסגרת מחקר לא התערבותי פרוספקטיבי,  בקרב חולים שקיבלו בעבר טיפול מניעתי בפקטור VIII ועברו לטיפול מניעתי ב-Hemlibra,יHemlibra הדגימה הפחתה מובהקת סטטיסטית של 68% (RR=0.32; p<0.0001) בדימומים מטופלים, ממצא אשר הופך אותה לתרופה הראשונה המדגימה עליונות במונחי יעילות על פני טיפול מניעתי קודם בפקטור VIII, הטיפול המקובל הנוכחי.

במחקר HAVEN 3 לא נצפו תופעות לוואי בלתי צפויות או רציניות הקשורות לטיפול ב-Hemlibra, ותופעות הלוואי השכיחות ביותר תאמו למחקרים הקודמים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר אשר התרחשו ב-5% או יותר מהמטופלים היו תגובות במקום ההזרקה, כאב במפרקים (ארתרלגיה), תסמיני הצטננות (דלקת האף והלוע), כאב ראש, זיהום בדרכי הנשימה העליונות ושפעת.

לסיכום, טיפול מניעתי ב-Hemlibra הפחית את שיעור הדימומים באופן מובהק בהשוואה להיעדר טיפול מניעתי בחולי המופיליה A  ללא נוגדנים מעכבים לפקטור VIII.

מקור: 

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1803550

נושאים קשורים:  המופיליה,  המופיליה A,  דימומים,  פקטור VIII,  HAVEN 3,  Hemlibra,  מחקרים
תגובות
 
האחריות הבלעדית לתוכנן של תגובות שיפורסמו על ידי משתמשי האתר, תחול על המפרסם ועליו בלבד. על המגיבים להימנע מלכלול בתגובות תוכן פוגעני או כל תוכן אחר, שיש בו משום פגיעה או הפרת זכויות של גורם כלשהו